8月23日，“關(guān)愛銅娃娃，共抗肝豆核”達因藥業(yè)愛心捐贈儀式在山東榮成舉行。企業(yè)向銅娃娃病友會捐贈了總價值40萬元的治療藥物二巰丁二酸膠囊，患者及家屬代表接受了現(xiàn)場捐贈。

患者和家屬代表接受捐贈

　　據(jù)了解，肝豆狀核變性是一種罕見的常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙疾病，患者多在兒童和青少年期發(fā)病。由于銅離子代謝障礙導致過多的銅沉積在肝、腦、腎等器官，患者出現(xiàn)肝臟損害、神經(jīng)精神表現(xiàn)、腎臟損害等。這些特殊的肝豆狀核變性患兒也被稱為“銅娃娃”。目前，經(jīng)過有效的治療控制，患者可以和正常人一樣的工作、學習和生活，其中二巰丁二酸是治療此病的特效藥，但患者需終生服藥。

　　由于患者少，治療罕見病的藥物研發(fā)、生產(chǎn)成本也較高，全球罕見病藥物短缺問題仍存。記者了解到，肝豆狀核變性治療藥物也面臨這一問題。國內(nèi)生產(chǎn)廠家難以保持其穩(wěn)定供貨，對治療造成了很大影響，患者也四處找藥。近些年來，越來越多制藥企業(yè)積極履行社會責任，在頂住成本壓力的情況下，為罕見病患者生產(chǎn)、甚至捐贈各種罕見病治療藥物，有效提升藥物可及性，成為全社會共建罕見病醫(yī)療體系的一支越來越重要的力量。

　　8月23日，達因藥業(yè)為肝豆狀核變性患兒捐贈特效藥品“二巰丁二酸膠囊”，是這一積極趨勢的例證之一。山東省榮成市政府副市長戚媚為捐贈儀式致辭，并介紹了此次捐贈活動的來龍去脈。達因藥業(yè)在得知肝豆狀核變性患兒的用藥困境后，立即調(diào)整生產(chǎn)規(guī)劃，短短幾個月就恢復了二巰丁二酸膠囊的生產(chǎn)，同時，達因藥業(yè)經(jīng)研究決定不要利潤，未來將以成本價向市場供應(yīng)二巰丁二酸膠囊，只為“銅娃娃”們能得到長期的、有效的治療。

　　“銅娃娃罕見病有比較成熟的臨床治療手段，是目前為數(shù)不多的能夠控制和治療的可治性罕見病。這種病的治療不僅有有效的藥物，并且都是國產(chǎn)藥，不需要高昂的價格就可以買到。所以我經(jīng)常和病友家屬講，我們要感恩社會，感恩這個時代，感恩父母，感恩關(guān)注我們的人，感恩我們的罕見病孤兒藥生產(chǎn)企業(yè)。”受捐贈的銅娃娃病友會晨冰會長說，希望未來我國藥企對罕見病的研發(fā)和生產(chǎn)能進一步得到發(fā)展。

銅娃娃病友會會長向達因藥業(yè)回贈錦旗

　　達因藥業(yè)總裁楊杰表示，罕見病因發(fā)病率極低，下游需求量小，上游原材料價格高，單位生產(chǎn)成本高，生產(chǎn)廠家少之又少。達因藥業(yè)的事業(yè)是為了千千萬萬中國兒童的健康，罕見病患兒的健康也是達因的責任和使命所在。也正因此，達因藥業(yè)以最快的速度恢復了兒童專用規(guī)格二巰丁二酸膠囊的生產(chǎn)，保證“銅娃娃”藥物供應(yīng)。

　　達因藥業(yè)是我國一家專注兒童藥研發(fā)和生產(chǎn)的企業(yè)，建有國內(nèi)首個兒童藥技術(shù)研發(fā)中心和用于兒童高端制劑研發(fā)的北京達因高科兒童藥物研究院，產(chǎn)能規(guī)模位居中國兒童制藥行業(yè)前列。目前公司在研和上市產(chǎn)品全部為兒童常見病、多發(fā)病、罕見病等領(lǐng)域的兒童專用藥物。

　　專家指出，越來越多企業(yè)慈善意識逐漸增強，切實履行社會責任意識和成效日益提升，全社會合力防治罕見病體系逐漸成型，將對健康中國建設(shè)產(chǎn)生積極而深遠的影響。正如達因藥業(yè)總裁楊杰所說：沒有人是一座孤島，愛心守護困境兒童，需要社會各界形成公益合力。

銅娃娃公益參訪達因行

　　多年來，達因藥業(yè)一直在積極投身兒童公益事業(yè)。2009年，達因員工自發(fā)成立了“達因愛心基金”，開展多種形式的捐資助學和公益慈善活動，愛心守護困境兒童健康成長。十余年間，達因藥業(yè)捐資興建山東榮成達因希望小學，援助山東壽光文氏兄弟和山東菏澤“五胞胎”家庭、北京東方博愛兒童福利院和北京太陽村兒童，連續(xù)多年持續(xù)參與“MusicRadio我要上學”1200助學活動，支持上海市兒童慢性腎臟病雙重篩查策略推廣應(yīng)用公益項目及上海兒童醫(yī)學中心“無哭聲醫(yī)院”合作項目，每年在全國范圍廣泛開展幾百場的“兒童安全用藥科普社區(qū)行”及“關(guān)愛兒童營養(yǎng)與健康”等公益活動，踐行企業(yè)使命，關(guān)注和守護兒童健康。

　　來源：經(jīng)濟參考報  （記者 曾亮亮 北京報道）