重型地中海貧血光靠藥物是不能藥到病除的，因為它是一種基因致病，因此，它的治療方法很復雜，需要通過手術才可完全愈合，我們一起來看看重型地中海貧血的治療方法。

1、作定期的輸血和定時注射除鐵藥物：輸血后，紅血球會在未來的四個月內漸漸地分解。而紅血球里鐵質會積聚在身體內。鐵質積聚過多時便會破壞肝臟、心臟及身體各部份。假如這個問題得不到解決，患者都不能活多過二十歲，所以病人需要接受「除鐵藥─Desferal」的皮下注射去排泄這些多余的鐵質，而每星期中需要注射五至七晚。這種治療十分成功，大多數的兒童接受輸血及除鐵藥治療后都能有正常健康生活。我們很希望患者有正常的學業、工作、婚姻及下一代。但這種皮下注射藥物畢竟未夠完美，我們希望有更好藥物來替代，尤其是口服的除鐵藥。

2、干細胞移植：干細胞移植是目前能根治重型β地貧的方法。如有HLA相配的造血干細胞供者，應作為治療重型β地貧的首選方法。

3、基因活化治療：應用化學藥物可增加γ基因表達或減少α基因表達，以改善β地貧的狀，已用于臨床的藥物有經基脲、5 -氮雜胞苷(5～AZC)、阿糖胞苷、馬利蘭、異煙肼等，目前正在探索之中。